干细胞基因疗法或将引领抗击艾滋的新变革

路透社健康1月16日发文称，一项针对猴子的研究显示，造血干细胞结合嵌合抗原受体T 细胞可能提供长效HIV预防保护。

这项研究报告了对感染猴免疫缺陷病毒（simian human immunodeficiency virus，SHIV）的恒河猴的试验研究结果。不仅首次论证了基于造血干细胞的嵌合抗原受体疗法在大型动物临床前试验中的安全性和可行性，也论证了将来应用造血干细胞嵌合抗原受体基因疗法对抗艾滋病毒感染的潜在可能。研究结果发表在12.28日的PLoS Pathogens 上。

该研究的首席作者、加州大学洛杉矶分校的Scott G. Kitchen博士表达了对这项研究的肯定：“我认为我们的研究揭示了干细胞基因疗法在方面具有强大潜能，可能实现对艾滋病毒的长效抑制，甚至能将HIV从体内彻底清除。这也奠定了未来工作的基础，我们希望将来能进一步完善基因编辑疗法，使免疫系统更好地靶向HIV，以便抑制和清除病毒。”

最近的试验中，研究人员用嵌合抗原受体分子干扰病毒和CD4细胞表面分子的基本相互作用，从而使免疫T细胞在基因编辑干细胞的驱使下，转而抗击被病毒感染的细胞。

研究人员发现，这些嵌合了抗原受体的造血干细胞很快出现在试验动物的骨髓中，随后在多处组织都发现表达嵌合抗原受体的细胞。这些基因修饰过的自体免疫细胞可以存在近两年之久，且能以抗原驱动的方式增强对SHIV感染的响应。此外，在长期病毒抑制的病人体内，基因修饰细胞广泛分布在淋巴组织及胃肠道，这里也恰是机体抑制HIV的主要作用区域。

研究人员表示，基于造血干细胞的嵌合抗原受体疗法目前尚无不良作用报告，且比单纯T细胞基因疗法更优越。因其不仅可以实现对普通T细胞的改造和选择，更能使患者终身持续产生改良后的T细胞，从而实现对病毒的长效抑制。

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