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《PANS》:双重基因编辑已治愈艾滋小鼠!灵长类试验或将开始!

2023-05-22 16:10:28        作者:管理员        来源:原创

 

红枫湾APP:基因编辑CCR5HIV-1可有效清除艾滋病毒,双重CRISPR加抗病毒治疗让艾滋治愈率显著提高。

 

来自美国天普大学和内布拉斯加大学的研究人员发现,在动物模型中,用基因编辑HIV-1CCR5(帮病毒进入细胞的共受体)可有效清除艾滋病毒。

 

研究团队使用了基于CRISPR的技术,在人源化小鼠中灭活CCR5并从感染细胞中切除HIV-1 DNA片段,这些小鼠也使用长效抗病毒药物治疗。在艾滋治愈领域,该研究是首次将双重基因编辑与抗病毒药物结合,与单一治疗比,双重CRISPR治疗的艾滋治愈率有显著提高。

 

研究已于314日发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)。

 

在观察接受骨髓移植的艾滋治愈者后 ,研究人员认为,病毒受体CCR5的缺失对永久消除HIV很重要他们开发了一种简单且实用的CCR5失活技术,其中包括静脉接种CRISPR基因编辑分子。

 

研究人员发现,在接受长效缓释抗病毒疗法的人源化小鼠中,一起使用两种CRISPR制剂恢复了人类T细胞58%的小鼠根除了艾滋病毒,这一发现也证实了CCR5在促进艾滋感染中的关键作用。

 

“用靶向宿主CCR5HIV-1 LTR-GagCRISPR基因编辑,同时在用抗病毒药物抑制病毒复制,就能消除被感染动物组织库中的HIV-1。”研究小组总结道:“在停止抗病毒治疗11周后,病毒没有反弹。”

 

天普大学的研究小组预计,他们可能很快就会评估双基因编辑方法对非人类灵长动物的效果。这是一种相对简单且便宜的方法”研究人员说。他们很看好双重CRISPR基因编辑方法在艾滋治愈领域的前景。

 

 

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